能否只修复这一个碱基？
COMPUTATIONAL 与其替换整个STRC基因（5325 bp），能否只纠正那一个突变碱基？基因编辑工具共有三种类型。我针对Michael的具体变异逐一进行了检验。
Michael的突变：一个错误的碱基
健康： ...AATTTACAGTG...
Michael： ...AATTTCCAGTG...
需要将C改回A。这称为C>A颠换。
CBE（胞嘧啶碱基编辑器）
功能：
C → T 仅此一种
我们需要C→A。CBE只能做C→T。
无法修复此变异
ABE（腺嘌呤碱基编辑器）
功能：
A → G 仅此一种
方向完全相反，与本变异无关。
无法修复此变异
先导编辑（Prime Editor）
功能：
any → any （全部12种替换）
包含C→A。需要附近有PAM位点。
可修复此变异
已找到PAM位点：距变异位点4 bp
先导编辑需要靶点附近存在"着陆点"（PAM位点，NGG序列）。我从Ensembl REST API下载了变异周围的基因组序列，并搜索了变异位点15 bp范围内的NGG基序。
chr15:43600521-43600581 (GRCh38)
CCCAGCTCCCCACCTGCTATGGTGCCCCAATTT[C]AGTGAAGATCTCAGG
..........................PAM↑....↑variant
..........................4bp apart
查找方法：Ensembl API返回基因组序列。在43600551位点15 bp范围内搜索"CC"（NGG PAM的反向互补序列），在距离4 bp处找到一个。这在先导编辑的最优编辑窗口（0-13 bp）之内。
现实评估：先导编辑尚未在体内内耳毛细胞中进行测试。将先导编辑器与引导RNA递送至耳蜗深部外毛细胞，仍是一项尚未解决的挑战。但本分析证实，Michael的具体变异在技术上是可靶向的。若递送问题得以解决（目前是活跃的研究领域），该突变即可在DNA层面得到纠正。